Hepatito forumas

Metastazės

Dalijimasis žiniomis, bendravimas ir palaikymas žmonėms, sergantiems hepatitu

ARC-520 - pradėti 2A testavimą

ARC-520 - pradėti 2A testavimą

Pranešimas "Vanduo", 2014 m. Spalio 11 d. 21:50

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas Kotyara »11 spalis 2014 10:35 pm

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas "Vanduo" »2014-04-12 04:43

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Message nai 35 "2014 m. Spalio 12 d. 11:14

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas Egoza »2011 m. Spalio 12 d. 13:26

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Message Water »13 Spalio 2014 08:33

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas Vovan »14.10 2014 18.27

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Paskelbti linka »14.10 2014 23:29

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas "Egoza" 2014 m. Spalio 15 d., 11:51

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas kimmeriec »16.10 2014 00:40

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas iš justoF »05 lapkritis 2014 11:39

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas iš justoF »22.11 2014 23:55

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Mariko žinia "23.11 2014 00:25

Re: ARC-520 - pradėti testuoti 2A

Pranešimas "Vanduo" 2015 m. Sausio 22 d. 10:46

RNR trukdžių terapija dėl hepatito B susidūrė su sunkumais

"Arrowhead Pharmaceuticals" nesusidėvėjo su bandymais: trečdalis darbuotojų bus atleisti.

"Arrowhead Pharmaceuticals", orientuota į RNR interferentinę (RNAi) terapiją, susidūrė su problema, kuri privertė ją nutraukti daugybę mokslinių tyrimų programų ir sumažinti trečiųjų darbuotojų skaičių. Lapkričio pradžioje, FDA biuras JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) nustojo bandymo ARC-520 narkotikų kandidatą, susipažinimo su sirnr sumažinti baltymų lygį ir informacinę RNR hepatito viruso B Valdiklis turi rimtų rūpesčių dėl toksiškumo eksperimentiniai vaistai, kurių didelės dozės sukėlė nežmoginių primatų mirtį.

Dėl to "Arrowhead" uždarė ne tik ARC-520, bet ir kitus išplitusius vaistus, įskaitant ARC-521 prieš hepatito B ir ARC-AAT - alfa-1 antitripsino trūkumą. Jie visi remiasi DPC platformaiv, arba EX1, traukios, potencialiai imunogeninės ir greitai suskaidančios RNAi-trigerio molekulių patekimas į ląstelių citoplazmą į veną. Šiuo metu įmonė yra orientuota į kitų frontų darbu susijusių sistemų poodinio subQ ir kepenyse Pristatymas: narkotikų kandidačių ARC LPA prieš koronarinės širdies ligos, aterosklerozės, trombozės ir insulto, ARC-F12 - trombozės ir paveldima angioedema, ARC-HIF2 - svetklokletochnogo vėžio inkstai.

Spalio mėn. "Amgen" (Amgenas) sudarė sutartį su "Arrowhead", kurios vertė viršijo 670 mln. JAV dolerių. Farmgigant domina ARC-LPA, kuris, represuojant į pagal RNR trukdžių geną, sumažina apolipoproteino A gamybą, kurio pagrindinis komponentas Lp (a) genetiškai susijusi su padidėjusia minėtų širdies ir kraujagyslių ligų.

Naujienos testavimo narkotikų ars 520

Savaitės viduryje NASDAQ Biotechnologijos (^ NBI) rinka uždaryta pozityviai: + 1,93% (+55,80).

"Tetraphase Pharmaceuticals, Inc." tapo rinkos lyderiu. (TTPH) + 12,10%, "Adamas Pharmaceuticals, Inc." (ADMS) + 7,29%, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) + 12,93%, "Eagle Pharmaceuticals Inc." (EGRX) + 8.50% Immune Design Corp (IMDZ) + 9.93%, Medivation, Inc. (MDVN) + 7.96%, "Eye Therapy", Inc. (OCUL) + 10.01%.

Po vakar kėlimo "MannKind Corp." akcijos nukrito. (MNKD): -6.49%.

"Arrowhead Pharmaceuticals, Inc" akcijos uždarytos už 5,94 dolerius, iš karto pridedant 0,63 (+ 12,93%). Prekybos apimtis sudarė 2,5 mln. Akcijų, nors per pastaruosius 3 mėnesius buvo parduota vidutiniškai 718 tūkst. Akcijų. Minimali metinė akcijų kaina yra 3.07 USD, o maksimali - 9.36 USD. ARWR kapitalizacija uždarymo metu: 354 mln

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. - "Biopharmaceutical" kompanija, kuria naujus narkotikus gydomoms sunkiomis ligomis Jungtinėse Amerikos Valstijose. Ši bendrovė anksčiau vadinama "Arrowhead Research Corporation" ir pakeitė jos pavadinimą į "Arrowhead Pharmaceuticals, Inc." 2016 m. balandžio mėn. Įmonė buvo įkurta 1989 metais, jos būstinė yra Kalifornijoje. Darbuotojai yra 104 darbuotojai.

Įmonės reitingai iš IVAO:

ARWR akcijos pakilo po to, kai ankstyvojoje stadijoje ARC-520 studijų duomenų paskelbimo pacientams, sergantiems hepatitu B Ataskaitoje teigiama, kad kombinuotasis gydymas su ARC-520 kartu su narkotikų Baraclude (Bristol-Myers Squibb Įmonės gamybos) rodo daug kartų geriau veiksmingumas, gydant hepatito B monoterapija nei vienas iš vaistų. Pirmiau minėtų vaistų derinys sumažina 99,99% pacientų hepatito viruso DNR kiekį. Net pacientams, sergantiems hepatito B žymenų mutacijomis (HBeAg), gydymas parodė puikius rezultatus.

Šie duomenys rodo, kad ARC-520 yra daug žadantis vaistas hepatito B infekuotų žmonių gydymui, kurio skaičius viršija 350 milijonų visame pasaulyje.

"Arrowhead Pharmaceuticals" kuria ir gamina vaistus, savo ruožtu, dinaminį polikonjugatą, remdamasis RNR trukdžių mechanizmu, kuris leidžia slopinti ligas sukeliančius genus.

ARC-520, dabartinio akcijų augimo "kaltininkas", skirtas lėtinio hepatito B gydymui (IIb klinikinio veiksmingumo tyrimai), yra bendrovės klinikinių tyrimų etape; ARC-AAT - klinikinių tyrimų, skirtų kepenų ligoms gydyti, I fazės preparatas.

Arrowhead taip pat turi keletą preklinikinių kandidatų: ARC-521 lėtinio hepatito B gydymui; ARC-F12 paveldimos angioedemos ir tromboembolinių ligų gydymui; ARC-HIF2 inkstų ląstelių karcinoma; ir ARC-LPA širdies ir kraujagyslių ligų gydymui.

ARWR taip pat turi patentus, susijusius su sintetiniu peptidu Adipotidu, skirtais nutukimui ir susijusiems metaboliniams sutrikimams gydyti.

Įmonė turi mokslinį bendradarbiavimą ir licencijos sutartį su "Shire AG" dėl tikslinių peptidinių vaistų konjugatų kūrimo ir prekybos.

ARWR pajamos per metus: 255 tūkst. JAV dolerių. EBITDA: - 75,33 $; Atskiri EPS: - 1,51 USD.

Grynieji pinigai bendrovės balanse: 76,6 milijonų JAV dolerių. Bendrovė per ketvirtį sumoka maždaug 18,5 milijonų JAV dolerių.

Prognozė už kainą: 9,00 Lt.

Sužinokite, kaip investuoti į šios bendrovės akcijas. Mūsų specialistai suteiks jums visą reikalingą pagalbą. Palikite prašymą

Ivao analitikai: Andrejus Voronkov, Ph.D., Aleksandras Novikovas, MBA.

Naujienos testavimo narkotikų ars 520

Tarpregioninė visuomeninė organizacija
skatinti pacientus, sergančius virusiniu hepatitu

  • Rašyti

Atrodo, kad po hepatito C gydymo revoliucijos vyksta reikšmingi hepatito B gydymo pokyčiai. Paskelbti pirmųjų dviejų vaistų klinikinių tyrimų, kuriuose naudojami iš esmės nauji požiūris į hepatito B gydymą, rezultatai.

Dar visai neseniai buvo sunku numatyti hepatito B gydymo trukmę ir veiksmingumą. Esami vaistai neleido visiškai pašalinti viruso iš organizmo, o netgi pasiekus tvarią remisiją, liga gali grįžti.

Tačiau 2014 m. Pabaigoje buvo pranešta apie dviejų naujų vaistų klinikinius tyrimus, kurie galėtų rimtai pakeisti hepatito B gydymo perspektyvas.

Abu vaistai sutrikdo viruso replikaciją, taikant du skirtingus naujoviškus principus. Novira Therapeutics NVR 3-778 sutrikdo viruso kapiliaro surinkimą, todėl žymiai sumažėja jo replikacijos greitis. "Arrowhead Research Corporation" ARC-520, naudojant RNR trikdžius (RNAi), naudojant mažas RNR molekules, slopina genų ekspresiją transkripcijos, vertimo, mirtinėjimo ar mRNR skilimo stadijose.

Nepaisant to, kad abu vaistai vis dar yra ankstyvose tyrimų stadijose, labai tikėtina, kad greitai bus pakeisti hepatito B gydymas.

Antiretrovirusinė terapija internete

Skaičiuotuvai

Svetainė skirta medicinos ir farmacijos darbuotojams nuo 18 metų

Hepatitas C yra artimas visiškai pasmerkimui, bet kaip apie hepatitu B?

Kadangi virusinės hepatito C gydymo srityje pastaraisiais metais, yra tikrai revoliuciniai pokyčiai, turintys virusinio hepatito perspektyvos terapijos B iš pirmo žvilgsnio yra visiškai stagnacija... Ir dabar, 2014 m du maži tyrimų kompanijos iš JAV pranešė apie klinikinių tyrimų naujų narkotikų gydymo virusinis hepatitas B (HBV). "Novira Therapeutics" pateikė duomenis iš NVR 3-778 tyrimo 1a fazės, o "Arrowhead Research Corporation" pateikė duomenis iš ARB-520 molekulių tyrimo 2b fazės.

Pirmasis NVR 3-778 (anksčiau NVR-1221) klinikinių tyrimų etapas vyksta Naujojoje Zelandijoje. NVR 3-778 trukdo hepatito B viruso gyvavimo ciklui ir sutrikdo viruso kappido surinkimą, todėl žymiai sumažėja HBV replikacijos greitis. Šis HBV veikimo mechanizmas yra visiškai naujoviškas ir gali pakeisti požiūrius į lėtinio virusinio hepatito B gydymą, pašalinant būtinybę visą gyvenimą gydyti HBV.

1a fazės klinikinių tyrimų metu dalyvavo 40 sveikų suaugusių savanorių, šio etapo tikslas buvo įvertinti NVR 3-778 saugumą ir toleravimą dozėmis nuo 50 iki 800 mg per parą. Tyrimas parodė, kad NVR 3-778 gerai toleruojamas visose tirtose dozėse. Bet kokiu atveju nebuvo jokių rimtų nepageidaujamų reiškinių, susijusių su vaisto vartojimu. Planuojamame 1 b fazėje bus tiriamas NVR 3-778 antivirusinis veiksmingumas ir jo saugumas.

"Arrowhead Research Corporation ARC-520" narkotikų kompanija yra maždaug tuo pačiu metu kaip narkotikų kompanija "Novira". Neseniai bendrovė paprašė reguliavimo institucijos leidimo inicijuoti daugiacentrinį, placebu kontroliuojamą ARC-520 IIb fazės tyrimą kartu su tenofoviru (Viread) arba entekaviru (Baraclude).

Veikimo ARC-520 principas yra gerai žinomas procesas genai yra nuslopinami tuo transkripcijos etapai, vertimo arba mRNR skilimo deadenylation gauti naudojant mažų RNR molekules, šis mechanizmas yra vadinamas RNR interferencijos (RNRi). Tai yra ARC-520, kuris veikia iki mRNR lygio prieš atvirkštinės transkripcijos procesą, į kurį nukreiptas šiuolaikinių nukleotidų ir nukleozidų analogų veiksmas. Arrowhead mokslininkai tikisi pasiekti funkcinį HBV gydymą naudojant ARC-520.

Taigi, šiuo metu vyksta požiūris į hepatito B gydymą, tačiau moksliniai tyrimai vis dar yra toje vietoje, kur negalima pasakyti, ko mokslininkai laukia - sėkmės ar nesėkmės. Tikėkimės, kad artimiausioje ateityje hepatito B terapijos srityje galės stebėti tokį patį tyrimo intensyvumą ir tokius pačius laimėjimus, kokius šiandien matome hepatito C srityje.

  • Annira 1a fazės saugumo ir farmakokinetikos duomenų pateikimas NVR 3-778, pranešimas spaudai, 2014 11 11.
  • Arrowhead Files IND už ARC-520 daugiasluoksnių hepatito B pacientų tyrimus, pranešimas spaudai, 2014 12/15.

Mokslininkai nesugebėjo paaiškinti daugumos perspektyvių ŽIV vakcinos nesėkmės

Pasak "Gamtos", Amerikos mokslininkai paneigė prielaidas dėl daugelio perspektyvių ŽIV vakcinos klinikinių tyrimų nepakankamumo priežasčių. Nepriklausomus tyrimus atliko Danas Barouchas iš Beth Israel Deaconess medicinos centro Bostone, Masačusetse, ir Michael Betts iš Pensilvanijos medicinos universiteto Filadelfijoje.

2007 m. Vasario mėn. "Merck" inicijavo V520 veiksmingumo ŽIV infekcijos profilaktikai tyrimus. Pasak kūrėjų, vaistas turėjo skatinti specifinį ląstelių imunitetą prieš ŽIV. Tam buvo įtraukti trys imunodeficito viruso genai, kurie buvo pristatyti į ląsteles, naudojant susilpnėjusią 5 tipo adenoviruso versiją.

2007 m. Rugsėjo mėn. Buvo nuspręsta nutraukti klinikinius vakcinų tyrimus anksčiau laiko, nes ŽIV užsikrėtusių asmenų dalis tarp vakcinuotų šiek tiek viršijo kontrolinės grupės dalis. Atlikę eksperimentus su ląstelių kultūromis, dvi mokslininkų grupės iš Šveicarijos ir Prancūzijos priėjo prie išvados, kad klinikinių tyrimų V520 nepakankamumas buvo padidėjęs ištirtų 5 tipo adenoviruso antikūnų kiekis kraujyje. Ląstelių kultūros, turinčios tokius antikūnus, reaguoja į vakcinos įvedimą, greitą T-limfocitų, kurie yra imunodeficito viruso taikinys, reakciją. Remiantis Šveicarijos ir Prancūzijos mokslininkų pasiūlymu, tai labai padidino ŽIV infekcijos riziką.

Vis dėlto, ištyrus V520 klinikinių tyrimų dalyvių kraujo mėginius, Baruchas ir Bettsas nustatė, kad tiriamųjų, kuriems buvo antikūnų prieš 5 tipo adenovirusą, T-limfocitų dauginimas nesustojo. Mokslininkai padarė išvadą, kad antikūnų prieš adenovirusą buvimas neturi įtakos T limfocitų skaičiui asmenų kraujyje ir negali sukelti padidėjusios ŽIV užsikrėtimo rizikos.

V520 bandomosios organizacijos Larry Corey vyresnysis specialistas teigė, kad pakartotinių tyrimų rezultatai atitinka Barucho ir Bettso duomenis. Tačiau ekspertas pažymėjo, kad negalima neatsižvelgti į hipotezę apie antikūnų prieš 5 tipo adenovirusą lygį, nes nebuvo tirtas T-limfocitų skaičius varpos ir tiesiosios žarnos audiniuose, kurie yra infekcijos įėjimo taškai.

Pasak Corey, antikūnų prieš 5 tipo adenovirusą lygis yra toks pat svarbus ŽIV paplitimo veiksnys, kaip apipjaustymas ar jo liga yra lytinių organų pūslelinė.

ARC-520

Eksperimentinis gydymas

Šis produktas šiuo metu yra tiriamas. Jos saugumas ir veiksmingumas kol kas nenustatytas. Paskutines naujienas apie tai galite peržiūrėti "Google".

Vaistas hepatito B gydymui.

Veikimo ARC-520 principas yra gerai žinomas procesas genai yra nuslopinami tuo transkripcijos etapai, vertimo arba mRNR skilimo deadenylation gauti naudojant mažų RNR molekules, šis mechanizmas yra vadinamas RNR interferencijos (RNRi). Tai yra ARC-520, kuris veikia iki mRNR lygio prieš atvirkštinės transkripcijos procesą, į kurį nukreiptas šiuolaikinių nukleotidų ir nukleozidų analogų veiksmas. Arrowhead mokslininkai tikisi pasiekti funkcinį HBV gydymą naudojant ARC-520.

Tag Archives: ARC-520

HabV ir Hebriatus švytėjimas

Jis buvo GS-9620, kuris buvo bandomasis HC-9620 pilotas (Fosdick ir kt., 2013), šuo. Daugiau nei geriau toleruojamas gydymo būdas - tai rekombinantinis interferonas. Todėl GS-9620 yra vertės kūrimo strategija. Tai buvo naikinimo metodas, pvz., HBsAg metodas, pvz., ARC520, kuris leistų padaryti įmanomą skirtumą. Tęsti svarstymą "Gilead švino lėtinio hepb kandidatas GS-9620 suplanuotas kaip pacientams labiau tinkantis interferonas" →

ISIS / GSK ir Tekmira išeina iš HBV naikinimo planų

"Habvat B" ir "HBV KnockDown" tinklaraščio paskelbimas

Jei jums nereikėjo žinoti, kaip tai padaryti

Vakar jis gavo $ 7M RNaseH plėtros kandidatą (ISIS-GSK3Rx, dar žinomas kaip ISIS-HBVRx). Ir šiandien yra tendencija viešajam sveikatos priežiūros paslaugų teikėjui.

"Arrowhead" tyrimai. Apibendrinant, aš mačiau vienkartinę HBV dozę. Tęskite visus iš anksto suplanuotus 6 minučių kohortus iki 2,0 mg / kg dozės.

Matyt, nebuvo reikšmingų su dozėmis susijusių toksiškumo požymių. Tarp 36 savanorių, iš kurių jis gavo vaistą, buvo 2 netikrumo atvejai. Jis lieka aklai stebėti.

Tai puikus pradžia DPC pristatymo technologijai. Tai bus DPC atveju. Pateikta ARC520 remiantis nežmoginiais primatais, pateiktais praėjusių metų OTS posėdyje.

Su 2 mg / kg ARC520 manau, kad HBsAg naikinimai yra daugiau kaip 90%. Tikslas yra nugalėti kamuolį.

Antiretrovirusinė terapija internete

Skaičiuotuvai

Svetainė skirta medicinos ir farmacijos darbuotojams nuo 18 metų

EASL hepatito B terapijos vadovas 2017 m

Amsterdamo kongreso metu Europos akių tyrimo asociacija (EASL) pateikė atnaujintas rekomendacijas dėl virusinio hepatito B (HBV) gydymo. Tai yra pirmasis šio vadovo atnaujinimas nuo 2012 m.

Buvo atlikti reikšmingi pokyčiai HBV terapijos požymiams. EASL rekomenduoja:

Hepatitas B pažadėjo išmokti išgydyti per šešis mėnesius

Prancūzijos biopharmaceutical company POXEL paskelbė apie pirmojo etapo klinikinius naujo vaisto, skirto hepatito B (HBV) gydymui, pradžią. EYP001 molekulė jau praėjo 1a klinikinių tyrimų fazę, kurioje buvo įrodyta, kad sveikų savanorių grupėje (n = 46) vaistas buvo gerai toleruojamas visose tirtose dozėse.

Hepatito B tyrimas rekomenduojamas prieš gydant HCV

2016 m. Rugsėjo mėn. Amerikos ambulatorinių asociacijų asociacija (AASLD) įtraukė į Virusinio hepatito C (HCV) terapijos gaires rekomendaciją dėl hepatito B tyrimo tiems, kurie ketina pradėti gydyti hepatitu C, taip pat specialius nurodymus žmonėms, sergantiems kartu infekcija HCV ir HBV.

ARV terapija kartu infekuotiems ŽIV ir HBV turėtų apimti tenofovirą

Grįžtant prie 2016 m. KROI konferencijos rezultatų, reikėtų atkreipti dėmesį į didelį Murithi Mbae iš Londono higienos ir atogrąžų medicinos mokyklos atliktą tyrimą dėl ART poveikio tenofoviro ir be jo poveikio imunologiniams parametrams ir mirtingumo rizikos ŽIV infekuotiems asmenims ir kartu infekuotiems virusinis hepatitas B (HBV).

CMX157 įveda II fazės hepatito B gydymo klinikinius tyrimus

"ContraVir Pharmaceuticals" (JAV) pradeda klinikinius naujo lipofilinio aciklinio nukleozido 2 fazės tyrimus, kurie gali užtikrinti aktyvių tenofoviro metabolitų aktyviosios ląstelės koncentraciją.

Hepatitas C yra artimas visiškai pasmerkimui, bet kaip apie hepatitu B?

Kadangi virusinės hepatito C gydymo srityje pastaraisiais metais, yra tikrai revoliuciniai pokyčiai, turintys virusinio hepatito perspektyvos terapijos B iš pirmo žvilgsnio yra visiškai stagnacija... Ir dabar, 2014 m du maži tyrimų kompanijos iš JAV pranešė apie klinikinių tyrimų naujų narkotikų gydymo virusinis hepatitas B (HBV). "Novira Therapeutics" pateikė duomenis iš NVR 3-778 tyrimo 1a fazės, o "Arrowhead Research Corporation" pateikė duomenis iš ARB-520 molekulių tyrimo 2b fazės.

Nuo leukemijos iki hepatito D

Gruodžio 24 d. "EB Pharma" licenzija "tipifarnib" iš "Janssen". "EC Pharma" planuoja ištirti "typifarnib" galimybes viruso hepatito D (hepatito delta, HDV) gydymui. "EC Pharma" tikisi, kad vaistas gali būti iš esmės naujas požiūris į HDV gydymą.

Pasirinktas vaistas ŽIV / HBV kartu infekcijai?

Žurnale "PLoS One" paskelbta 23 tyrimų, kuriuose dalyvavo ŽIV ir viruso hepatito B (HBV) gydymas tenofoviru, metaanalizė. Jau seniai žinoma, kad kartu su lamivudinu tenofoviras veikia ne tik nuo žmogaus imunodeficito viruso, bet ir nuo hepatito B. Vis dėlto nebuvo visiškai aišku, kaip greitai ir kiek stipriai tenofoviras gali užkirsti kelią hepatito B viruso replikacijai, ar ne apie ankstesnio lamivudino vartojimo efektyvumą.

Antiretrovirusinis gydymas apsaugo nuo hepatito B

Kovo mėn. Klinikinių infekcinių ligų leidinys paskelbė internetinį Japonijos mokslininkų tyrimą dėl antiretrovirusinio gydymo poveikio viruso hepatito B (HBV) infekcijos rizikai. ŽIV infekuotų žmonių HBV infekcija yra labai dažna, tai yra gana rimta problema.

Tenofoviras pediatrijoje

Šiais metais po Europos Sąjungos Europos reguliuotojo (EMA) patvirtinta tenofoviro vartojimas 2-18 metų vaikams ŽIV infekcijos gydymui ir lėtinio virusinio hepatito B (HBV) gydymui 12-18 metų vaikams. Šis EMA leidimas taikomas 27 Europos Sąjungos šalims (ES), kuriose taip pat leidžiama naudoti naujas vaisto dozes vaikams: 123, 163 ir 204 mg vaikams ir paaugliams nuo 6 iki 12 metų amžiaus, o jaunesniems vaikams rekomenduojama naudoti granules per burną, atsižvelgiant į amžių ir kūno masė.

"Roche" pradeda naują klinikinį "RG7916" 2 fazės tyrimą (kriterijai)

Viename bandyme (Firefish) apie 50 kūdikių su 1 tipo MCA bus registruojami JAV ir Europoje. "Firefish" yra atviras tyrimas, sudarytas iš dviejų dalių: tyrimo diagnostinėje tyrimo dalyje (1 dalis) tyrimo dozė 4 savaites ir RO7034067 patvirtinamoji dalis (2 dalis) 24 mėnesiams.

Antrame bandyme ("Sunfish") dalyviai bus įdarbinti nuo 2 iki 25 metų amžiaus, o antroji ar trečioji AGR rūšis. Šis bandymas įdarbins beveik 200 dalyvių iš 34 mokslinių tyrimų centrų Jungtinėse Amerikos Valstijose, Kanadoje, Europoje ir Australijoje. Sunfish yra atsitiktinių imčių dvigubai aklas placebu kontroliuojamas tyrimas, kurį sudaro dvi dalys: tyrimo dozė, diagnostinė dalis (1 dalis) 12 savaičių ir patvirtinamoji dalis (2 dalis) 24 mėnesiams.

Klinikinė RG7800 molekulės plėtra sustabdoma. Žmonės, kurie anksčiau buvo užregistruoti "Moonfish" klinikiniame tyrime "RG7800", turės galimybę eiti į atskirą atvirojo tyrimo bandymą RO7034067 (RG7916).

Informacija apie "Firefish" vaikų su 1 tipo CMA tyrimą.

Netrukus bus atvertas dalyvių įdarbinimas.

Tyrimo etapai:

Eksperimentiniai: 1 dalis (tyrimų dozė): RO7034067

Dalyviai gaus kelias dideles dozes RO7034067, skiriamos per burną (t. Y. Per burną) vieną kartą per dieną 4 savaites, o po to - atviro tyrimo išsiplėtimo fazė.

Eksperimentas: 2 dalis (patvirtinimas): RO7034067

Dalyviai gaus RO7034067, skiriami per burną didžiausios toleruojamos dozės, nustatytos pirmoje tyrimo dalyje. Gydymas truks ne ilgiau kaip 24 mėnesius.

Svetainėje skelbiami tyrimo rezultatų vertinimo kriterijai (rezultatų priemonės).

Tinkamumas:

Priimtinas amžius testavimui: vaikams nuo 1 mėnesio iki 7 mėnesių;

Vaiko lytis, priimtina studijuoti: abu

Sveiki savanoriai įtraukti: Nr

Įtraukimo kriterijai:

· Medicininė anamnezė, požymiai ar simptomai, susiję su 1 tipo SMA, pradedant nuo 28 dienų iki 3 mėnesių amžiaus;

· Gestacinis amžius: nuo 37 iki 42 savaičių;

· Patvirtinta autosominio recesyvinio MCA paveldėjimo diagnozė;

· Dalyvis turi 2 kopijas variklio neuronų išgyvenimo geno (SMN2), patvirtintą tyrimo metu;

Kūno masė yra didesnė arba lygi tam tikro amžiaus trečiam procentiniam dydžiui, nustatytam atitinkamomis rekomendacijomis konkrečiose šalyse;

Pasak mokslininko, per tyrimą buvo pakankamai maisto ir skysčių (su gastrostomija ar be jo);

· Tinkamai atsigavo po ūminės ligos ir tinkamai tinka dalyvauti tyrime;

Išskyrimo kriterijai:

· Vienu metu arba ankstesnį dalyvavimą kituose tyrimuose 90 dienų iki atrankos pradžios arba 5 pusėjimo trukmės, priklausomai nuo to, kas yra ilgesnis;

· Vienalaikis arba ankstesnis dalyvavimas narkotikų, nukreiptų į SMN2 gliuką, antisensinius oligonukleotidus arba SMN2 suliejimo modifikatorių tyrimus, arba genų terapijos tyrimai;

· Prieinama bet kokia ląstelių terapijos istorija;

· Hospitalizacija dėl plaučių problemų per pastaruosius 2 mėnesius arba planuojama stebėti;

· Kliniškai reikšmingų elektrokardiogramos pažeidimų (EKG) buvimas prieš pradedant vartoti tiriamąjį vaistą;

· Nestabili virškinimo trakto, inkstų, kepenų, endokrininės ar širdies ir kraujagyslių sistemos ligos;

· Dalyviai, kuriems reikalinga invazinė mechaninė ventiliacija arba tracheostomija;

· Dalyviai, kuriems reikia nuolatinės neinvazinės plaučių vėdinimo ar nuolatinės hipoksemijos (arterinis deguonies prisotinimas mažesnis nei 95%) su ventiliatoriaus pagalba arba be jo;

· Dalyviai, turintys klinikinę ligos istoriją su kvėpavimo nepakankamumu arba sunkia pneumonija, kurie atrankos metu visiškai negrįžo į plaučių funkciją;

· Kelio arba fiksuoto blauzdikaulio sukėlimas ir / arba dislokacija ar hipoglikemija po gimdymo;

· Simptomų ar ligų, nesusijusių su SMA, buvimas;

· Bet kokios sunkios ligos pasireiškimas per mėnesį iki patikrinimo ar karščiavimo ligos per savaitę prieš pradedant tyrimą ir prieš pirmąją dozę;

· Bet kurio citochromo P450 (CYP) 3A4 izofermento inhibitoriaus (slopinamojo) ir (arba) bet kurio organinio katijono 2 transporterio (TOK-2, OCT-2) ir pakartotinio atsparumo ir toksinų pašalinimo substrato (MATE) x savaitės ir (arba) bet kuris CYP3A4 induktorius, kuris buvo paimtas per 4 savaites (arba 5 pusinės eliminacijos periodą, priklausomai nuo to, kas yra ilgesnis), arba dalyviai (ir maitinančios motinos) vartoja maistines medžiagas, kurios imituoja CYP3A aktyvumą ir bet kokį žinomą flaviną turinčios monooksigenazės (FMO) 1 arba FMO3 inhibitoriai arba substratai;

· Ankstesnis naudojimas arba reikia naudoti hidroksichlorokvinas, vigabatriną, retigabiną ar bet kurį kitą vaistą, kuris tyrimo metu gali sukelti toksinį poveikį tinklui;

· Neseniai atlikta klinikinė istorija (mažiau kaip 6 mėnesiai) nuo oftalmologinių ligų, kuri, anot akių gydytojo, trukdytų tyrimui.

Informacija apie "Sunfish" tyrimą vaikams, turintiems CMA 2-3 rūšis.

Netrukus bus atvertas dalyvių įdarbinimas.

Tyrimo etapai:

Vaistai ir placebas bus skiriami žodžiu.

· Eksperimentiniai: 1 dalis A grupė: paaugliai ir suaugusieji (RO7034067)

12-25 metų amžiaus paaugliams ir suaugusiems dalyviams bus skiriama RO7034067 12 savaičių. Po 12 savaičių trukmės gydymas bus baigtas ir nustatoma 2 dalies dozė. Dalyviai bus perkelti į 2 dalies dozes, o po to - atviro pratęsimo (OLE) etapo.

· Grupių palyginimas: 1 dalis. A grupė. Suaugusieji ir paaugliai (placebu).

Jaunuoliai ir suaugusieji 12-25 metų amžiaus asmenys 12 savaičių gaus placebą, atitinkantį RO7034067. Pasibaigus 12 savaičių trukmės gydymo kursui, placebu gydytojams bus suteikta galimybė pradėti aktyvų gydymą atviro tyrimo fazėje (OLE).

· Palyginimų grupė: 1 dalis B grupė: vaikai (placebo)

2-11 metų vaikams 12 savaičių gaunamas placebas, atitinkantis RO7034067. Pasibaigus 12 savaičių trukmės kursui, placebo dalyviams bus suteikta galimybė pereiti prie aktyvios gydymo etapo OLE.

· Eksperimentiniai: 1 dalis. B grupė: vaikai (RO7034067)

2-11 metų vaikai gaus RO7034067 12 savaičių. Po 12 gydymo savaičių bus nustatyta 2 dalies dozė. Dalyviai bus perjungiami į 2 dalies dozę, o po to - atviros tyrimo fazės (OLE).

· Palyginimo grupė: 2 dalis: placebas

2-25 metų amžiaus dalyviai gaus placebą, atitinkantį RO7034067. Po 12 mėnesių pirminės analizės (bus atlikta po to, kai paskutinis dalyvis baigs 12 mėnesių gydymo kursą), placebo vartotojai bus perjungti į aktyvų gydymą (RO7034067). Po 24 mėnesių gydymo dalyviams bus pasiūlyta galimybė patekti į OLE etapą.

· Eksperimentas: 2 dalis: RO7034067

2-25 metų amžiaus dalyviai dozę, nurodytą tyrimo 1 dalyje, gauna RO7034067, iki 24 mėnesių. Po 24 mėnesių gydymo dalyviams bus suteikta galimybė patekti į OLE etapą.

Svetainėje skelbiami tyrimo rezultatų vertinimo kriterijai (rezultatų priemonės).

Tinkamumas:

Sąlygos:

Priimtinas mokymosi amžiaus: nuo 2 metų iki 25 metų (vaikas, suaugusysis)

Lytis, priimtina studijuoti: tiek (vyrai, tiek moterys)

Paimkite sveikų savanorių: ne

Įtraukimo kriterijai:

· 1 daliai: 2 arba 3 tipo SMA, galintys savarankiškai judėti arba negalintys;

· 2 dalis: 2 arba 3 tipo MCA ne išsiuvinėta.

· Patvirtinta autosominė recesyvinė 5qCMA diagnozė 2 daliai:

1) viršutinės galūnės modulis yra didesnis arba lygus 2; (peržiūrėtas viršutinės galūnės modulis (RULM) įrašo elementas A didesnis arba lygus [> =] 2);

2) sugebėjimas sėdėti savarankiškai (9 taškai motorinės funkcijos skalėje).

· Neigiamas kraujo tyrimas nėštumo metu atrankos metu ir susitarimas laikytis nėštumo prevencijos priemonių ir spermatozoidų donorystės apribojimų.

Išskyrimo kriterijai:

· Vienu metu arba anksčiau dalyvaujant bet kokiame bandomajame vaistiniame preparate ar prietaiso tyrime 90 dienų iki atrankos arba 5 pusinės eliminacijos periodo, priklausomai nuo to, kas yra ilgesnis;

· Vienalaikis arba ankstesnis dalyvavimas narkotikų, nukreiptų į SMN2 gliuką, antisensinius oligonukleotidus arba SMN2 suliejimo modifikatorių tyrimus, arba genų terapijos tyrimai;

· Prieinama bet kokia ląstelių terapijos istorija;

· Ligoninės dėl plaučių ligų per pastaruosius 2 mėnesius arba numatytos atrankos metu;

· Cholorozė ar klubo fiksavimas chirurginėje intervencijoje per metus iki pasirinkimo ar operacijos, numatytos per ateinančius 18 mėnesių;

· Kliniškai reikšmingos nestabilios virškinimo trakto, inkstų, kepenų, endokrininės ar širdies ir kraujagyslių sistemos ligos;

· Esant kliniškai reikšmingiems elektrokardiogramos (EKG) pažeidimams prieš įvedant tiriamąjį vaistą į vidutinį trigubo ar širdies ir kraujagyslių ligų skaičių, nurodant dalyvių sveikatai keliamą pavojų, kaip įvertino mokslininkas;

· Bet kokios sunkios ligos pasireiškimas per mėnesį iki patikrinimo ar karščiavimo ligos per savaitę prieš pradedant tyrimą ir prieš pirmąją dozę;

· Bet kokio citochromo P450 (CYP) 3A4 izofermento inhibitoriaus (inhibitoriaus) ir (arba) bet kurio organinio katijono 2 transporterio (TOK-2) ir daugiapakopio atsparumo ir toksinų pašalinimo substrato (MATE) 2 savaites ir arba prieš bet kokį CYP3A4 induktorių, kuris buvo imamas per 4 savaites (arba per 5 pusėjimo laikotarpius, priklausomai nuo to, kas yra ilgesnis) prieš vartojant dozes arba dalyviams (ir maitinančioms motinoms) imant bet kokias maistines medžiagas, kurios imituoja CYP3A aktyvumą;

· Neseniai pradėtas gydymas (mažiau nei prieš 6 mėnesius iki atrankos) arba kiti selektyvūs β2-adrenomimetikai;

· Bet koks ankstesnis hidroksichlorokino, vigabatrino, retigabino ar tioridazino vartojimas yra nustatyta arba įtariama alergija (pvz., Anafilaksinė reakcija) pagal RO7034067 arba jo sudedamąsias dalis;

· Akių ligų naujausia (mažiau nei vienerių metų) istorija.